توسط : «کریستین اِسمِدلی»، مادر دو پسر نابینا، با تأسیس یک بنیاد پژوهشی، به یک حامی فعال در زمینه بیماری‌های دژنراتیو شبکیه تبدیل شد؛ او با تلاش‌های خود، نه تنها امید را برای درمان زنده کرد، بلکه ابعاد اقتصادی نابینایی را نیز آشکار ساخت.
در دنیای پژوهش‌های پزشکی، گاهی انگیزه اصلی برای یک تحول، نه از میان دانشمندان، بلکه از دل نگرانی‌های عمیق یک خانواده سرچشمه می‌گیرد. «کریستین اِسمِدلی» (Kristin Smedley)، مادر دو پسر به نام‌های مایکل و میچ، با این انگیزه، به یک چهره تأثیرگذار در مبارزه با نابینایی ارثی تبدیل شده است. هر دو پسر او با بیماری دژنراتیو شبکیه CRB1 متولد شده‌اند؛ وضعیتی که به دلیل جهش در ژن CRB1 رخ می‌دهد و منجر به تخریب سلول‌های نوری شبکیه (مخروط‌ها و میله‌ها) و در نهایت نابینایی می‌شود. در شرایطی که راهی برای درمان این بیماری وجود نداشت، اِسمِدلی تصمیم گرفت خود به دنبال راهکار بگردد و تنها به انتظار ننشیند.
تلاش‌های کرستین اسمِدلی فراتر از یک مادر نگران بود. او ابتدا بنیاد «درمان نابینایی شبکیه» (Curing Retinal Blindness Foundation) و سپس «آکادمی نابینایان موفق» (Thriving Blind Academy) را تأسیس کرد. او تنها به جمع‌آوری کمک مالی اکتفا نکرد و با جسارت با یک آزمایشگاه پژوهشی در بیمارستان کودکان فیلادلفیا تماس گرفت و پس از آگاهی از عدم وجود کار پژوهشی بر روی CRB1، بودجه لازم برای حمایت از این تحقیقات را فراهم آورد. او با بسیج خانواده‌های دیگر و پژوهشگران، تیمی را برای پیشبرد این هدف بزرگ تشکیل داد و به این ترتیب، مسیر تحقیقات برای یافتن درمانی برای این بیماری نادر را هموار ساخت.
تأثیر تلاش‌های اسمِدلی، فراتر از پژوهش‌های علمی، ابعاد گسترده‌تری نیز یافت. او به عنوان یک حامی فعال، در کنگره‌های مختلف، از جمله در سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، به تشریح تأثیر اقتصادی نابینایی پرداخت. شهادت‌های او به آغاز یک مطالعه جهانی منجر شد که نشان داد هزینه اقتصادی ناشی از فقدان درمان و منابع برای افراد نابینا، سالانه رقمی خیره‌کننده معادل ۳۱.۷ میلیارد دلار به اقتصاد آمریکا تحمیل می‌کند. علاوه بر این، او بر اهمیت ایجاد مشوق‌هایی مانند «برنامه اولویت بررسی بیماری‌های نادر کودکان» (PRV) برای سرعت بخشیدن به نوآوری درمانی تأکید کرد تا سرمایه‌گذاران و شرکت‌ها به تحقیق در این حوزه تشویق شوند.
تحلیل نهایی فارمافود نیوز:
داستان «کریستین اِسمِدلی»، نمادی قدرتمند از نقش مشارکت بیمارمحور و حمایت عمومی در پیشبرد پژوهش‌های علمی است. از منظر فارمافود نیوز، این روایت نشان می‌دهد که در حوزه‌هایی مانند بیماری‌های نادر که سرمایه‌گذاری‌های خصوصی به ندرت به سمت آن‌ها می‌رود، تلاش‌های یک فرد و یک گروه کوچک از خانواده‌ها می‌تواند موتور محرک علم و نوآوری شود. این تلاش‌ها، فراتر از یافتن درمان، به توانمندسازی افراد نابینا و آشکار ساختن ابعاد پنهان اقتصادی و اجتماعی بیماری‌ها کمک می‌کند. فارمافود نیوز تاکید دارد که نظام سلامت باید با شنیدن صدای بیماران و خانواده‌ها، به پژوهش درمانی در بیماری‌های نادر اهمیت بیشتری دهد و با ارائه مشوق‌های مناسب، راه را برای خلق راه‌حل‌های نجات‌بخش و بهبود کیفیت زندگی آن‌ها هموار سازد.
