توسط : سرویس سلامت ملی بریتانیا (NHS) با گسترش دسترسی به داروی نوآورانه «هملیبرا» (Hemlibra)، آن را برای بیماران مبتلا به هموفیلی A متوسط که فنوتیپ خونریزی شدید دارند، فراهم کرد؛ این تصمیم، افق‌های جدیدی را برای حدود ۱۰۰ بیمار دیگر در انگلستان می‌گشاید.
در گامی مهم برای بهبود کیفیت زندگی بیماران هموفیلی A، سرویس سلامت ملی بریتانیا (NHS) دسترسی به داروی انقلابی «هملیبرا» (Hemlibra) را گسترش داد. پیش از این، این داروی ساخت شرکت روچه (Roche)/چوگای (Chugai)، تنها برای بیماران مبتلا به هموفیلی A شدید در دسترس بود. اما با تصمیم جدید، «هملیبرا» اکنون می‌تواند به عنوان پیشگیری (پروفیلاکسی) برای بیماران در تمامی سنین که به هموفیلی A متوسط مبتلا هستند، به‌ویژه آن‌هایی که فنوتیپ خونریزی شدید دارند و فاقد مهارکننده‌های فاکتور VIII هستند، مورد استفاده قرار گیرد. این گسترش دسترسی، حدود ۱۰۰ بیمار جدید در انگلستان را مشمول این درمان پیشرفته خواهد کرد.
مزیت کلیدی داروی «هملیبرا»، نحوه تجویز آن است. این دارو به صورت تزریق زیرجلدی (زیر پوست) انجام می‌شود، برخلاف بسیاری از درمان‌های دیگر هموفیلی که نیازمند تزریقات وریدی مکرر و زمان‌بر هستند. این سهولت در مصرف، نیاز بیماران به تزریقات هفتگی متعدد و وقت‌گیر را از بین می‌برد و بار درمانی را به شکل قابل توجهی کاهش می‌دهد. انجمن هموفیلی بریتانیا این گسترش دسترسی را یک تحول بسیار مثبت و ارائه گزینه‌های درمانی بیشتر برای بیماران دانسته است. انتظار می‌رود سایر کشورهای بریتانیا نظیر اسکاتلند، ولز و ایرلند شمالی نیز از این تصمیم الگوبرداری کنند.
«هملیبرا» با تقلید از عملکرد فاکتور VIII (پروتئین خونی که در فرآیند انعقاد نقش دارد)، به کاهش حوادث خونریزی در بیماران هموفیلی کمک می‌کند. این دارو به دلیل پروفایل ایمنی و اثربخشی خود، به محصولی با فروش سالانه بیش از ۵ میلیارد دلار تبدیل شده است. برای خانواده‌هایی نظیر اندرو وارلی، که پسران و پدر همسرش هموفیلی A متوسط دارند، این گسترش دسترسی یک «تحول عظیم» (game changer) محسوب می‌شود، به‌ویژه برای کسانی که آسیب‌های مفصلی شدید دارند یا از کاتترهای وریدی (Port-a-Cath) استفاده می‌کنند. این پیشرفت، نه تنها کیفیت زندگی بیماران را ارتقا می‌دهد، بلکه نشان‌دهنده تعهد به دسترسی عادلانه به درمان‌های نوآورانه برای بیماری‌های نادر است.
تحلیل نهایی فارمافود نیوز:
گسترش دسترسی به داروی «هملیبرا» توسط NHS، گامی انقلابی در مسیر مدیریت بیماری هموفیلی A و بهبود کیفیت زندگی بیماران است. از منظر فارمافود نیوز، این تصمیم نه تنها نشان‌دهنده پیشرفت‌های چشمگیر در داروسازی (مانند آنتی‌بادی‌های دومنظوره)، بلکه بازتاب‌دهنده رویکرد بیمارمحور در نظام‌های سلامت پیشرفته است. سهولت تزریق زیرجلدی و اثربخشی «هملیبرا»، بار فیزیکی و روانی درمان را به شدت کاهش می‌دهد. فارمافود نیوز تاکید دارد که دسترسی عادلانه و گسترده به درمان‌های نوین برای بیماری‌های نادر مانند هموفیلی، نه تنها یک ضرورت پزشکی، بلکه یک الزام اخلاقی و اجتماعی است که به بیماران کمک می‌کند تا زندگی فعال‌تر و کم‌خطر‌تری داشته باشند و بار بر دوش خانواده‌ها و نظام سلامت نیز کاهش یابد.
