توسط : کارشناسان زیست‌فناوری در کنفرانس BIO، چالش‌های توسعه ژن‌درمانی با دوز تکرارپذیر را بررسی کردند و با ارائه راهکارهایی نوین، مسیر دستیابی به درمان‌های طولانی‌مدت برای بیماری‌های ژنتیکی را هموار کردند.
در دنیای پیشرفته ژن‌درمانی، یکی از بزرگترین چالش‌های پیش‌رو، توسعه درمان‌هایی است که بتوانند دوزهای تکرارپذیر (Redosable) داشته باشند. در حال حاضر، بسیاری از ژن‌درمانی‌ها به صورت یک دوز واحد تجویز می‌شوند، اما اثربخشی آن‌ها ممکن است با گذشت زمان کاهش یابد. کارشناسان در کنفرانس بین‌المللی BIO، به بررسی دقیق این موضوع پرداختند و بر این نکته تأکید کردند که دستیابی به این هدف، نیازمند غلبه بر موانع جدی است. مهمترین چالش در این زمینه، پاسخ سیستم ایمنی بدن به ویروس‌های مهندسی‌شده‌ای است که به عنوان ناقل ژن (وکتور) عمل می‌کنند. بدن این وکتورها را به عنوان یک عامل بیگانه شناسایی کرده و به آن‌ها حمله می‌کند، که این امر می‌تواند مانع از انتقال موفق ژن در دوزهای بعدی شود.
برای غلبه بر این چالش، یک گروه کاری تخصصی از BIO (Cell and Gene Therapy Nonclinical Task Force) با همکاری در یک مقاله پژوهشی، چندین استراتژی را پیشنهاد داده‌اند. این راهکارها شامل از بین بردن انواع خاصی از آنتی‌بادی‌ها که به وکتور حمله می‌کنند، سرکوب سیستم ایمنی بدن با استفاده از داروهایی مانند استروئیدها، و تغییر پروتئین پوسته بیرونی ویروس (کپسید) برای کاهش واکنش ایمنی بدن است. این تغییرات، به وکتور امکان می‌دهد تا در تزریق‌های بعدی نیز، ژن درمانی را به صورت مؤثر به سلول‌های هدف منتقل کند.
این پژوهش همچنین خواستار تدوین رهنمودهای نظارتی مشخص برای طراحی مطالعات غیربالینی شده است تا مسیر برای آزمایشات بالینی با دوز تکرارپذیر هموار گردد. این رویکرد، به شرکت‌های داروسازی و استارتاپ‌های زیست‌فناوری کمک می‌کند تا با کاهش ریسک‌ها و استفاده از چارچوب‌های استاندارد، درمان‌های نوآورانه را به سرعت به مرحله بالینی برسانند. این تحولات، پیامدهای عمیقی برای بیمارانی خواهد داشت که به بیماری‌های ژنتیکی مبتلا هستند، زیرا توسعه ژن‌درمانی با دوز تکرارپذیر، به معنای دسترسی به درمان‌های طولانی‌مدت، مؤثرتر و ایمن‌تر است که می‌تواند زندگی آن‌ها را متحول سازد و امید به بهبودی را افزایش دهد.
تحلیل نهایی فارمافود نیوز:
توسعه ژن‌درمانی با دوز تکرارپذیر، یک گام مهم در مسیر تکامل پزشکی و دستیابی به درمان‌های قطعی برای بیماری‌های ژنتیکی است. از منظر فارمافود نیوز، این دستاورد نشان‌دهنده هوشمندی جامعه علمی در غلبه بر چالش‌های پیچیده بیولوژیکی و استفاده از نوآوری برای پاسخ به نیازهای حیاتی بیماران است. رویکردی که بر کاهش پاسخ ایمنی بدن به وکتورها تمرکز دارد، کلید اصلی برای پایداری اثرات درمانی در بلندمدت است. فارمافود نیوز تاکید دارد که سرمایه‌گذاری بر این حوزه از پژوهش و همکاری نزدیک میان محققان، صنعت و نهادهای نظارتی، تنها راه برای تبدیل این درمان‌های انقلابی به واقعیت بالینی و بهبود چشمگیر کیفیت زندگی بیماران در سراسر جهان است.
